美国食品和药物管理局通过 UCART123 在 AML 和 BPDCN 中的临床试验解除了对 Cellectis 第一阶段临床试验的临床控制

发布于2017年11月06日在纽约 (纽约)

返回所有新闻稿

2017年11月6日--纽约 (纽约)-Cellectis (Alternext: ALCLS-Nasdaq: CLLS) 一家临床阶段生物制药公司专注于开发基于基因编辑的同种异体 CAR T 细胞 (UCART) 的免疫疗法, 今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已经解除了之前在 2017年9月4日宣布的临床搁置,关于细胞的 UCART123 候选产品在急性髓性白血病 (AML) 和母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN) 中的 1 期试验。

Cellectis 同意 FDA 在第一阶段 UCART123 协议中实施的以下主要修订,以解除搁置:

  • 队列剂量水平降低至 6.25 × 104UCART123 细胞/kg;
  • 淋巴消耗方案的环磷酰胺剂量在三天内减少到 750 毫克/平方米/天,最大日剂量为 1.33 克环磷酰胺;
  • 包含在天,UCART123 输注当天的具体标准,例如在接受淋巴细胞耗竭后没有新的不受控制的感染,afebrile,除了皮质类固醇的替代剂量, 资格筛选后无器官功能障碍;
  • 确保在每个协议中接受治疗的下三名患者年龄在 65 岁以下;
  • 确保 UCART123 方案 AML123 和 ABC123 的登记交错进行的规定: 在两项研究中,两名患者的登记之间应至少间隔 28 天。

Cellectis 目前正在与研究人员和临床站点合作,以获得 IRB 对修订方案的批准,并恢复患者注册。

关于 UCART123

我们的第一个完全控制的候选产品,UCART123,是一种基因编辑的 T 细胞研究药物,其目标是 CD123,一种在 AML 白血病细胞表面表达的抗原, 以及 BPDCN 中的白血病和其他肿瘤细胞。Cellectis 于 2017年2月获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的一种研究新药 (IND),用于对急性髓细胞白血病 (AML) 患者进行 UCART123 的第一阶段临床试验和母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN)。这标志着 FDA 批准用于临床试验的第一个同种异体的、 “现成的” 基因编辑的 CAR T 细胞候选产品。

AML 是一种毁灭性的克隆性造血干细胞肿瘤,其特征是白血病肿瘤在骨髓、外周血以及偶尔在其他组织中不受控制的增殖和积累。这些细胞扰乱正常造血并迅速引起骨髓衰竭和死亡。仅在美国,估计每年就有 19,950 例新的 AML 病例,估计每年有 10,430 例死亡。

威尔康奈尔大学的临床研究由bob电竞app首席研究员盖尔 · J.博士领导。 roboz,威尔康奈尔医学院的医学教授,威尔康奈尔医学院和纽约长老会的临床和转化白血病项目主任。

BPDCN 是一种非常罕见的侵袭性血液恶性肿瘤,来源于浆细胞样树突状细胞前体。BPDCN 是一种骨髓和血细胞疾病,但也经常影响皮肤和淋巴结。

医学博士安德森的 UCART123 临床项目由医学博士 Naveen Pemmaraju 博士、副教授、教授 Marina Konopleva 博士和白血病系主任 Hagop Kantarjian 教授领导, 癌症医学部。bob电竞下载

了解更多关于正在进行的临床试验的信息Www.clinicaltrials.gov

下载 pdf文件